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助力罕見病防治與保障事業邁上新臺階 2021年中國罕見病大會隆重召開

來源:中國財經報網 發布時間:2021-12-20

  2021年12月18日,由國家衛生健康委員會、中國紅十字會總會總會指導,中國罕見病聯盟、中國紅十字基金會、中國醫藥創新促進會、中國醫院協會主辦,北京協和醫院、全國罕見病診療協作網辦公室協辦,北京罕見病診療與保障學會、北京瑞洋博惠公益基金會與中國研究型醫院學會罕見病分會聯合承辦的“2021年中國罕見病大會”在北京隆重召開。十三屆全國人大常委會副委員長、農工黨中央主席、中國紅十字會總會總會會長陳竺發來賀信,共和國勛章獲得者、國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士、全國人大常委會科教文衛副主任委員,中國醫院協會會長劉謙、國家藥監局副局長陳時飛、國家醫療保障局副局長李滔、國家工業和信息化部副部長王江平、國家衛生健康委副主任李斌發表視頻致辭。北京協和醫院黨委書記吳沛新代表主辦單位現場致辭。大會由中國罕見病聯盟執行理事長李林康主持。

  中國罕見病聯盟執行理事長李林康

  會議首先由中國紅十字會總會總會副會長孫碩鵬宣讀了陳竺副委員長的賀信,陳竺副委員長謹代表中國紅十字會總會總會,向本次大會的順利召開致以誠摯的祝賀。他說,黨的十八大以來,罕見病這一特殊領域日益受到國家和社會各方的關注。國家衛生、科技、藥監、醫保等相關部門通力合作,在加強政策研究和制度建設的基礎上,通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、加強區域協作和遠程支持等措施,形成工作合力,探索出破解罕見病防治難題的"中國模式",共同推進罕見病防治與保障事業邁上了新的臺階。

  他表示,紅十字運動以保護人的生命與健康為宗旨。一直以來,中國紅十字會總會總會充分發揮黨和政府在人道領域的助手和聯系群眾的橋梁紐帶作用,積極動員社會資源,開展了一系列罕見病患者救助行動。

  他強調,做好罕見病防治工作對提高全民健康水平、建設健康中國具有重大意義。希望中國紅十字基金會與中國罕見病聯盟加強合作,整合資源,廣泛動員社會愛心力量,組織實施更多具有針對性的公益項目。同時,也希望包括醫藥專家、愛心企業、媒體工作者在內的各界朋友一如既往地關心、支持罕見病防治工作,共同攜手推進健康中國建設。

  北京協和醫院黨委書記吳沛新表示,在國家衛健委等相關部門和中國罕見病聯盟的支持下,北京協和醫院作為全國罕見病診療協作網牽頭醫院,承其重,負其行,大力推進罕見病診療的攻堅克難工作:針對罕見病“診斷難”的問題,醫院張抒揚院長每周四中午都會利用午飯時間帶領各科室專家為罕見患者進行多學科會診,罕見病“用藥難”、“沒有藥”,醫院積極探索臨床急需用藥的一次性進口特購與同情用藥新模式,努力為患者打通用藥通道。未來,北京協和醫院將與各位同道一起,繼續深耕罕見病領域,為我國罕見病診療能力的提升做出積極貢獻。

  全國人大常委會科教文衛副主任委員,中國醫院協會會長劉謙致辭表示,罕見病是一種特殊的病癥,給患者和家庭帶來巨大的經濟負擔,對于貧困家庭來說更是災難性的打擊,有效的防控罕見病是建設健康中國一個重要組成部分,也是我們打贏脫貧攻堅戰黨政的一個難點。劉謙會長肯定了三屆罕見病大會的順利召開,彰顯了社會各界對罕見病患者的關愛關心,也展現了罕見病患者和家庭尋求幫助的迫切期待。劉謙會長指出全面建成小康社會的征程中,全社會各界愛心人士,愛心的企業,社會的團體,廣大的醫務工作者,科技人員應該攜起手來形成合力,加強罕見病防控工作、加快罕見病藥物研發、加大罕見病防控工作投入,給罕見病患者和家庭帶來溫暖和希望。

  共和國勛章獲得者、國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士在致辭中指出,罕見病防治研究具有非常重要的意義:

  第一,罕見病雖罕見,但在我們國家任何一個罕見病它的絕對數量是很多的,實際上這是一個容易被忽視的弱勢團體。據我了解有將近兩三千萬,對罕見病的關注是體現了黨和國家“生命至上”的國策。

  第二,罕見病常常在臨床醫生對很多種疾病的分析綜合中,最后發現的或者是確診的,這個實際上是帶動了我們對很多疾病診斷和鑒別診斷的認識水平。這個我自己很有體會,要搞清一個罕見病,你必須要對很多所謂的常見病或者少見病要有比較多的認識以后,排除了以后,再經過一些特殊診斷來得到一個正確的診斷,實際上對我們這個系統很多疾病的認識會有一個很大的提高。

  第三,由于我們國家不管是哪個領域的一種罕見病,它的病例絕對數可能是在世界上最多的,所以對這個罕見病的深入研究將為它的防治提供新的思路。比如說某種罕見病有不同的亞型,我們也發現比如說淋巴管肌瘤病,的確是有不同的亞型、基因分型。這樣的話在治療上選擇用藥是應該有差異的,我國對罕見病方面的研究將會對國際上,對這個領域的防治工作會做出新的貢獻。

  國家藥品監督管理局陳時飛副局長致辭指出:今年國家藥監局新批準了利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個罕見病藥品,用于治療脊髓性肌萎縮癥、青年帕金森、高氨血癥等罕見病,這些藥品填補了國內相關罕見病治療用藥的空白,為更多的罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望。

  國家藥監局不斷優化審評審批程序,加快罕見病新藥上市速度。2020年,新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確了將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入到優先審評審批程序,對于臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。在所有藥品上市申請中,罕見病藥物審評審批時限最短。同時,將境外已經上罕見病新藥納入專門通道審評審批。目前已經遴選發布三批臨床急需境外新藥品種名單,其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%。列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結。他表示,國家藥監局積極搭建溝通平臺,陸續出臺了《藥物研發與技術審評溝通交流管理辦法》、《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》等一系列技術指導原則,指導罕見病治療藥品的研發。同時加強與其他部門聯動,配合財政部對罕見病治療藥品實施稅收優惠。首批21個和二批14個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅,鼓勵罕見病制藥產業發展,降低患者用藥成本。他表示,國家藥監局會在黨中央國務院的堅強領導下,會同國家衛建委等相關部門持續深化改革,鼓勵創新,加強部門聯動,鼓勵支持罕見病治療藥品研發,提高罕見病治療藥品供應保障能力。

  國家醫療保障局副局長李滔指出:自2018年成立以來,國家醫療保障局連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄,累計將507種新藥、好藥納入了目錄,通過目錄調整實現了用藥保障范圍不斷擴大和結構的優化。截止目前,國內共有60余種罕見病用藥獲批上市,其中已有40余種被納入了國家醫保目錄,涉及25種疾病。同時,通過對罕見病藥品的談判準入,大幅度降低罕見病用藥的價格,今年共有7個罕見病藥品談判成功,平均降幅達65%。尤其是脊髓性肌萎縮癥(SMA)注射液大幅降價納入目錄,從年均70萬的天價開出了3萬多的平民價,再加上納入醫保的費用報銷,基本上解決了脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的用藥問題,極大降低了患者的經濟負擔,挽救了不少罕見病患者的生命。但我們同時也應看到,目前基本醫保定位仍是;,必須堅持盡力而為,量力而行。下一步國家醫保局將會同各方一道,共同采取一系列措施,不斷推動罕見病患者用藥的保障工作。一方面持續推進醫保藥品目錄調整,對符合條件的罕見病藥品優先納入醫保藥品目錄;另一方面,積極推進完善多重醫保體系的建立,發揮基本醫保、大病保險、慈善救助等多種保障作用,進一步提升罕見病的醫療保障水平。

  國家工業和信息化部副部長王江平指出:黨的十八大以來,在以習近平同志為核心的黨中央堅強領導下,我國醫藥產業發展取得歷史性成就!笆濉逼陂g,醫藥工業增加值年均增長9.5%,營業收入、利潤總額年均增長9.9%和13.8%;產業創新能力大幅提升,研發投入年均增長約8%,在研新藥數量躍居全球第二位,1000余個新藥申報臨床,47個國產創新藥獲批上市,創新藥國際注冊取得突破性進展;供應保障能力持續增強,國內企業新增藥品生產批件2941個,多個疾控重點疫苗實現產業化;衛健、工信等五部門聯合印發《第一批罕見病目錄》,收錄121種罕見病,目前83種治療藥品已在我國上市。我國醫藥產業的完整產業體系和強大供給能力,為維護人民生命安全和健康提供了堅實保障,為抗擊新冠肺炎疫情等重大斗爭提供了有力支撐。

  工信部密切關注罕見病患者用藥需求,通過實施《醫藥工業發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業發展規劃》等,引導企業加強研發治療罕見病的特效藥物,將罕見病藥物產業化項目納入工程攻關重點任務,推動建立罕見病藥物研發平臺,支持鼓勵企業在罕見病藥物研發中充分發揮主體作用。同時,我們將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理,開展集中生產基地建設和生產供應監測,推動罕見病藥物供應保障能力得到持續提升。

  工業和信息化部將一以貫之堅持人民至上、生命至上,著力打造良好產業政策和市場環境,持續推動醫藥產業高質量發展;著力調動科研機構、生產企業開發罕見病藥物的積極性,盡快實現罕見病治療藥品研發生產;著力加強罕見病藥物生產供應監測和供需對接,推動建立短缺藥品供應保障聯盟,充分發揮國家醫藥儲備蓄水池作用,為滿足人民群眾健康需求和美好生活向往不斷作出新的貢獻,一如既往全力支持罕見病防治與保障工作。

  國家衛生健康委員會副主任李斌表示,黨中央、國務院高度重視罕見病的防治工作,國家衛生健康委堅決貫徹中央領導同志指示批示精神,制定了一系列緊密配合的政策措施,會同相關部門推動罕見病防治工作邁上新臺階。國家衛生健康委會同相關部門印發了的第一批罕見病目錄,他表示對于罕見病以目錄清單進行管理符合我國國情,2018年第一批121罕見病目錄為各部門開展罕見病防治工作提供了重要參考,推動了我國罕見病防治工作的快速發展;除此以外,還開展了建立罕見病診療與保障專家委員會,組織制定罕見病目錄釋義、診療指南、罕見病學等指導文件,建立全國罕見病診療協作網實現罕見病雙向轉診、遠程會診,開發中國罕見病診療服務信息系統等多項工作,全面加強罕見病診療管理能力建設。他表示國家衛生健康委密切聯系各部門形成政策合力,密切溝通聯系,共同推動罕見病診療工作。李主任強調做好罕見病防治工作對保障公民健康權,提高全民健康水平建設健康中國具有重大的意義。要以對人民健康高度負責的態度,繼續加強罕見病防治工作。圍繞明確工作原則、開展科學防治,完善協作機制、提高管理水平,適時考核評估、引導高質量發展,完善醫療服務、注重人文關懷,四個方面繼續推進罕見病相關工作。最后李主任肯定了中國罕見病聯盟、相關學會協會、慈善組織在推動罕見病的社會認知、診療藥物可及等方面的工作。他指出:罕見病防治是造福人民的德政工程、民心工程,讓我們堅守對生命的敬畏,履行對健康的承諾,關愛每一個生而不凡的生命,為提高全民健康水平,推動健康中國建設,全面開啟我國社會主義現代化強國建設,做出新的更大貢獻。

  會上舉辦了我國罕見病研究領域第一本國家級學術期刊《罕見病研究》雜志創刊儀式與“中國紅十字基金會罕見病共助基金”發布儀式,中國紅十字基金會理事長郭長江為首批基金支持企業授牌。國家衛生健康委員會財務司司長何錦國、國家衛生健康委員會醫政醫管局監察專員郭燕紅、北京協和醫院黨委書記吳沛新與中國罕見病聯盟執行理事長李林康進行了中央專項彩票公益金支持全國罕見病診療水平和實施能力提升項目啟動儀式。

  中央專項彩票公益金支持全國罕見病診療水平和實施能力提升項目啟動儀式

  “中國紅十字基金會罕見病共助基金”授牌儀式

  在開幕式后的主題報告環節,中國工程院院士,哈爾濱醫科大學校長張學、中國科學院院士陳凱先、北京協和醫院院長,中國罕見病聯盟副理事長張抒揚分別就“砒霜治療急性早幼粒細胞白血病的故事” “生物醫藥創新前沿、我國發展態勢和新階段的思考”“中國罕見病協同創新體系進展與重點攻關方向”做了精彩的主題報告。

  2021年中國罕見病大會以“因罕而聚,為愛同行”為主題,設開幕式、主論壇、十五個分論壇和十八個線上專區,吸引了來自行政部門和海內外科研院所、醫藥協/學會、醫療機構、高等院校等機構的知名專家學者與罕見病患者等萬余人。與會代表圍繞“罕見病防治與保障政策、藥物創新與研發、臨床診療、基礎研究、真實世界研究和信息技術應用”等主題開展研討與交流。

  大會現場

  此次大會以罕見病患者為中心,緊緊圍繞罕見病診療和保障等重點內容展開研討,主題鮮明,切合實際,啟迪思維,大有裨益,具有里程碑式意義,必將為推動罕見病防治事業發展、推進健康中國建設提供新動能、注入新動力。

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